世界と日本で承認されたがん分子標的治療薬一覧

がん分子標的治療薬情報

水上民夫（フロンティアファーマ代表取締役社長、長浜バイオ大学名誉・客員教授）が、日本がん分子標的治療学会News Letterに2010年以降毎号執筆してきた、世界と日本で承認されたがん分子標的治療薬一覧の記事を、日本がん分子標的治療学会から掲載の許可を得て公開しています。

1980年代に、ヒトのがん遺伝子およびがん抑制遺伝子が次々と同定されたことにより、がんが遺伝子異常に基づく疾患であるという概念が確立されました。これを契機として、それらの遺伝子産物を標的とする分子標的治療薬の創薬が本格的に始まりました。

とくに1997年以降、その研究成果を背景に、がん遺伝子産物、なかでもキナーゼ活性を有するタンパク質を標的とする分子標的治療薬が多数開発・承認されるようになりました。

さらに近年では、エピジェネティクスやタンパク質の修飾・分解・フォールディング、シグナル伝達経路、細胞周期制御、アポトーシス制御など、がん生物学の進展によって明らかにされた多様な発がん機構に基づき、それぞれの鍵分子を標的とする新たな治療薬が続々と登場しています。

また、2014年の免疫チェックポイント阻害薬（ニボルマブ）の承認を契機に、がん免疫療法は新たな時代へと突入しました。2017年にはCAR-T細胞療法薬が初めて承認され、2024年にはTCR-T細胞療法薬も上市されるなど、免疫機構を応用した治療法の進展は目覚ましく、がん治療の大きな柱となりつつあります。

2025年7月25日時点において、日米で承認されたがん分子標的治療薬は合計197種類に達しています。内訳は、米国で190種類、日本で131種類であり、米国で承認されている66剤が日本で未承認、いわゆるドラッグロスあるいはドラッグラグの状況にあります。

なお、この調査が初めて実施された2010年9月6日時点では、承認済みの分子標的薬はわずか21種類に過ぎませんでした。それ以降、年間平均12種類、すなわち毎月1種類のペースで新たな薬剤が承認されてきた計算となり、分子標的薬の急速な拡充を裏付けています。

現在、分子標的治療薬は、がん薬物療法の中核的カテゴリーとして確固たる地位を確立しており、従来のDNA作用薬、チューブリン作用薬、代謝拮抗剤といった古典的な細胞障害性抗がん剤を大きく凌駕する規模と多様性を有するまでに成長しています。

本一覧では、2025年7月25日時点で日米において承認された197種類のがん分子標的治療薬について、一般名／商品名、モダリティー（分子種別）、標的分子、適応がん種、承認年の情報を体系的に整理・収載しています。

モダリティー別に分類すると、119剤が低分子医薬品（うち1剤はタンパク質結合タイプ）、67剤が抗体医薬品（この中に16剤の抗体薬物複合体（ADC）を含む）、1剤が核酸医薬品、1剤が血管内皮細胞増殖因子（VEGF）受容体／IgG Fc融合タンパク質、1剤が可溶性T細胞受容体・scFv複合体、7剤がCAR-T細胞療法薬、1剤がTCR-T細胞療法薬となっています。

なお本一覧には、抗体分子を含まないタンパク質・ペプチド医薬品、CAR-T／TCR-Tを除く遺伝子治療用医薬品、腫瘍溶解性ウイルス療法剤、腫瘍浸潤T細胞（TIL）療法、内分泌療法剤、ビタミンA誘導体（例：全トランス型レチノイン酸（ATRA））、サリドマイド系薬剤、有機ヒ素系薬剤、がん悪液質治療薬、放射性リガンド治療薬は含まれていません。また、バイオシミラーおよび剤型変更品（同一有効成分で製剤形態が異なる薬剤）も対象外としています。

本調査記事が、創薬や細胞医療の研究・開発に関わっておられる方々、興味を持っていただける皆様のお役にたてることを願っています。